LA TERAPIA GENÉTICA LOGRA QUE DIEZ NIÑOS Y JÓVENES SORDOS RECUPEREN LA AUDICIÓN
LA TERAPIA GENÉTICA LOGRA QUE DIEZ NIÑOS Y JÓVENES SORDOS RECUPEREN LA AUDICIÓN Lo frutos en su objetivo de a terapia génica sigue dandevolver la capacidad de oir a personas que nacieron sin ella o padecen una discapacidad auditiva grave. Un estudio recogido en Nature Medicine explica cómo diez menores de 24 años han salido de la sordera gracias a este tratamiento.
El avance da un paso más respecto a los resultados de un ensayo recogido en esta misma revista científica hace un año, en el que se dio cuenta de que cinco niños con sordera hereditaria habian recuperado la audición en ambos osdos" gracias a la terapia génica. En este caso, el estudio se amplía a adolescentes y jóvenes con resultado exitoso. Aquellos cinco niños chinos, como los diez menores chinos del estudio conocido ahora, padecian una forma genética de sordera o discapacidad auditiva grave causada por mutaciones en el gen OTOF. Estas mutaciones provocan una deficiencia de la proteina otoferlina, que desempeña un papel fundamental en la transmisión de las señales auditivas del ofdo al cerebro.
La terapia génica consistió en una inyección única en el oído de un virus sintético que contenía una versión del gen OTOF sin esa mutación disfuncional El efecto de la terapia génica fue rápido y la mayoría de los 10 pacientes (de entre 1 y 24 años procedentes de cinco hospitales de China) recuperaron parte de la audición un mes después de la inyección, con buena tolerancia al tratamiento.
La reacción adversa más comûn fue una reducción del número de neutrófilos, un tipo de glóbulos blancos, pero no hubo mayores contraindicaciones en el periodo de seguimiento de 6 a 12 meses posteriores a la inyección. Un seguimiento de seis meses mostró una mejora considerable de la audición en todos los participantes, con una mejora del volumen medio del sonido perceptible de 106 decibelios a 52. EN ESTOS CASOS LA SORDERA ERA CAUSADA POR UNA MUTACIÓN. MEJOR RESULTADO EN NIÑOS Los pacientes más jóvenes, especialmente los de entre cinco y ocho años, respondieron mejor al tratamiento. Una de las participantes, una niña de siete años, recupero rápidamente casi toda su audición y cuatro meses despues ya podia mantener conversaciones cotidianas con su madre. La terapia tambien resultó eficaz en los pacientes que se acercaban a los 24 años. "Ensayos previos más pequeños realizados previamente en China ya habian mostra. do resultados positivos en niños. Esta es la primera vez que esta terapia se prueba, con resultados satisfactorios, en adolescentes y adultos", afirma uno de los autores, Maoli Duan, investigador del Instituto Karolinska de Suecia.
Duan y su equipo harán un seguimiento a los diez participantes para ver si la recuperación de la audición se mantiene en el tiempo. "La terapia genética frente a la mutación del gen OTOF es solo el principio. Ya estamos ampliando nuestro trabajo a otros genes más comunes que causan sordera, como el GJB2 yel TMCI, y los resultados que estamos viendo, en ensayos con animales, son prometedores. Estamos seguros de que los pacientes con diferentes tipos de sordera genética dispondrán de un tratamiento en un futuro cercano", señala el investigador clinico. Más de 430 millones de personas en el mundo padecen pérdida de audición discapacitante, y de ellas, 26 millones sufren sordera congénita. (og.