EMA desaconsejó autorizar medicamento contra distrofia de Duchenne
EMA desaconsejó autorizar medicamento contra distrofia de Duchenne Elevidys" 1.33 x 10 weg solution for intuis Jelandistrogene no Intravenous Single Low ss Shore at Do fot st La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) pidió este viernes a la Comisión Europea denegar la licencia solicitada para Elevidys, una terapia génica diseñada para tratar la distrofia muscular de Duchenne en niños de 3 a 7 años que aún pueden caminar, lo que argumento en la falta de demostración de los beneficios clinicos del fármaco.
La decisión de denegarte la licencia se basa en un ensayo con 125 menores que recibieron una única infusion intravenosa de Elevidys o un placebo, y, tras 12 meses de seguimiento, la mejorla fue casi identica en ambos grupos y. en cifras, el resultado no fue estadisticamente significativo, El farmaco, desarrollado por Roche, introduce un virus, que contiene material genético diseñado para producir una versión truncada -más cortade la distrofina, con la esperanza de frenar la progresión de la enfermedad. Aunque los pacientes produjeron la versión corta de la proteina, los niveles logrados no se vincularon a mejoras funcionales. Los pacientes con esta enfermedad no producen distrofina normal, una proteina presente principalmente en los músculos esqueléticos y en el músculo cardiaco, y que ayuda a proteger los músculos durante la contracción y relajación. Su ausencia provoca un deterioro muscular progresivo que termina en la pérdida total de la función muscular. Este medicamento, cuyo costo alcanza los 3.500 millones de pesos, se hizo conocido en Chile con el caso de Tomás Ross. Su madre, Camila Gómez, inició una caminata de 1.300 kilómetros, desde Ancud hasta el Palacio de La Moneda, para lorgar el financiamiento y pedir su inclusión en la Ley Ricarte Soto..