PORTADA EL MERCURIO (INNOVACIÓN) CHILE
PORTADA EL MERCURIO (INNOVACIÓN) CHILE EL MERCURIO innovació Fuerza TP: Nuevo premio busca visibilizar el apofte al desarrollo y la innovación de los egresados del mundo técnico-profesional. ¡6 UI romesa revolucionaria”, revolucionaria”, “hallazgo del siglo” siglo” y revolución científica” son algunos algunos adjetivos con los que se describía hace más de una década década el descubrimiento de la técnica de edición genética llamada CRISPR-Cas9. Esta herramienta, que consiste en modificar de forma precisa y por medio de “tijeras moleculares” segmentos erróneos del ADN vivo, desde bacterias hasta humanos, apunta a corregir el origen origen de una infinidad de males.
Desde que en 2012 las científicas Emmanuelle Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna Doudna descubrieran estas “tijeras genéticas” por ello ganaron el Nobel de Química 2020, su uso ha ido en aumento y su potencial sigue creciendo, apalancado por la inteligencia artificial. Tras esos primeros hallazgos, las aplicaciones aplicaciones clínicas eran apenas una idea lejana.
Hoy, el camino ha comenzado a mostrar utifidad concreta: CRISPR ya no es solo un experimento en placas de laboratorio, laboratorio, si no que ha sido testeado en humanos y aprobado para tratar enfermedades enfermedades muy complejas, con resultados resultados positivos y prometedores. “Hoy, CRISPR ya no es solo una promesa. promesa.
Se está utilizando en ensayos clínicos clínicos para tratar enfermedades genéticas, genéticas, como la anemia falciforme o la betatalasemia betatalasemia (un trastorno hereditario de la sangre), logrando resultados esperanzadores”, esperanzadores”, afirma Gino Nardocci, académico académico del programa de biología molecular y bioinformática de la Universidad de los Andes. “La herramienta ha mostrado mayor éxito en enfermedades donde el defecto genético es bien conocido y afecta a un solo gen, como enfermedades hematológicas hematológicas hereditarias y algunas distrofias musculares”, añade. Entre los principales blancos terapéuticos terapéuticos también se encuentran las enfermedades enfermedades raras, explica Rodrigo Maldonado, Maldonado, investigador de la Facultad de Ciencias de la USS. “Las enfermedades raras tienen un origen que es genético y CRISPR actúa como un editor del genoma genoma que permite ir directamente al objetivo objetivo que se quiere atacar”, dice.
Incluso, hace apenas unas semanas, un bebé de con una condición metabólica metabólica raray mortal fue tratado con éxito con esta herramienta en EE.UU., y los resultados resultados se publicaron en The New England England Joumal of Medicine. Pero el uso no se limita a condiciones poco frecuentes. “Hay enfermedades más comunes donde se está estudiando, como la fibrosis quística, el cáncer de células células sanguíneas, la enfermedad de Huntington e incluso el VIH”, agrega Maldonado. En cáncer, la técnica apunta a modificar las defensas defensas del paciente.
“Se modifican los células del sistema inmune, como los linfocitos, para que expresen expresen algunas algunas proteínas que puedan reconocer reconocer a las tumorales, tumorales, es decir, se transforman transforman las células del propio paciente para que puedan detectar estas proteínas y las eliminen”, explica. El año pasado CRISPR también mostró mostró resultados positivos en un ensayo clínico clínico con jóvenes y adultos que presentaban presentaban un tipo de una ceguera hereditaria rara para la que no existe tratamiento. Mientras la ciencia avanza y se consolidan consolidan las aplicaciones médicas de esta tecnología, se ha especulado también sobre su capacidad para intervenir en el proceso de envejecimiento. Debido a su potencial para curar múltiples enfermedades, enfermedades, la técnica ha sido asociada con la idea de extender la vida e incluso con la inmortalidad. Los entrevistados explican que si bien hay ideas que funcionarían en la teoría, se trata de un terreno lleno de incertidumbre incertidumbre y desafíos técnicos. “En la teoría, teoría, tú podrías editar los telómeros (estructuras (estructuras del ADN que marcan el envejecimiento envejecimiento celular), que es una de las cosas cosas que se ha postulado en relación con el envejecimiento. También se investiga cómo eliminar células envejecidas o reparar reparar el ADN dañado, pero son ideas hasta ahora teóricas y bien arriesgadas”, señala Fernando Bustos, investigador del Instituto de Ciencias Biomédicas de la UNAB. Coincide Leonardo Valdivia, investigador del Centro de Biología Biología Integrativa de la U. Mayor, quien cree que la idea de retrasar o detener detener el envejecimiento con CRISPR todavía es una idea especulativa.
“Aunque es cierto que existen investigaciones investigaciones preliminares que sugieren que se podría intervenir en rutas biológicas relacionadas con la longevidad o el acortamiento acortamiento de los telómeros, estos estudios estudios están en etapas muy iniciales”, concuerda concuerda el académico.
Y agrega: “En teoría, es posible editar genes vinculados a sobrevida celular, lo que podría hacer que ciertas células vivan un poco más, pero envejecer es un proceso complejo que no se puede reducir reducir a uno o dos genes”. Para Maldonado, “hay que entender que el envejecimiento es un proceso natural natural que no se puede detener, pero se puede retrasar.
Hay estudios en ratones en los que se ha aumentado su vida de manera significativa, pero en humanos a lo que se apunta es a curar enfermedades enfermedades que hacen que la gente muera, como como cáncer.
Sin embargo, no veo como realista la idea de vivir para siempre”. El académico agrega: “El envejecimiento envejecimiento no se da solo por factores genéticos, genéticos, si no también por el ambiente, como como el estilo de vida o la alimentación. (... ) Vivir más y mejor con CRISPR sí es un objetivo realista, pero siempre dentro de los límites biológicos humanos”. Otro de los caminos prometedores en ese sentido es el uso de CRISPR para trasplantes.
Son múltiples los grupos de investigación que están trabajando en el trasplante de órganos de animales modificados modificados genéticamente para reducir el riesgo de rechazo en humanos, lo que abre posibilidades para abordar la escasez escasez de órganos. En 2024, científicos estadounidenses trasplantaron por primera vez un riñón de cerdo modificado genéticamente a un paciente vivo. Y en febrero de este año la FDA aprobó un ensayo clínico similar similar con múltiples pacientes con insuficiencia insuficiencia renal. “Son áreas con gran potencial, pero aún en etapas tempranas”, puntualiza Nardocci. Se trata, advierten los expertos, expertos, de aplicaciones que aún requieren más evidencia y evaluación..