La terapia genética logra que diez niños y jóvenes sordos recuperen la audición
La terapia genética logra que diez niños y jóvenes sordos recuperen la audición Se les inyectó de forma única el gen sin la mutación que los afecta La terapia genética logra que diez niños y jóvenes sordos recuperen la audición La terapia génica sigue dando frutos en su objetivo de devolver la capacidad de oíra personas que nacieron sin ella o padecen una discapacidad auditiva grave. Un estudio recogido en Nature Medi cine explica cómo diez menores de 24 años han salido de la sordera gracias a este tratamiento.
El avance da un paso más respecto alosresultadosde un ensa yo recogido en esta misma revista científica hace un año, en el quese dio cuenta dequecinconi ños con sordera hereditaria habían recuperado la audición en ambos oídos gracias a la terapia génica. En este caso, el estudio se amplía a adolescentes y jóvenes con resultado exitoso.
Aquelloscinconiñoschinos, co: Aquelloscinconiñoschinos, co: molos diez menoreschinosdeles tudio conocido ahora, padecían una forma genética de sordera o discapacidad auditivagrave causa dapormutacionesenel gen OTOR Estas mutaciones provocan una deficiencia dela proteína oto ferlina, que desempeña un papel fundamental en la transmisión de las señales auditivas del oído al cerebro. La terapia génica consistió en una inyección únicaenel oído de vn virus sintético que contenía una versión del gen OTOF sin esa mutación disfuncional.
El efecto de la terapia génica fue rápido y la mayoría de los ro pacientes (de entre 1 y 24 años procedentes de cinco hospitales deChina)recuperaron parte dela deChina)recuperaron parte dela deChina)recuperaron parte dela audición un mes después delain yección, con buena tolerancia al tratamiento. La reacción adversa más común fue una reducción del número de neutrófilos, un tipo de glóbulos blancos, pero no hubo mayores contraindicacionesenel periodo de seguimiento de 6 12 meses posteriores a la inyección. Un seguimiento de seis meses mostró una mejora considerable de la audición en todos los parti cipantes, con una mejora del vo Iumen medio del sonido perceptible de 106 decibeliosa s2. MEJOR RESULTADO EN NIÑOS Los pacientes más jóvenes, es pecialmente los de entre cinco y IIA ochoaños, respondieron mejoral tratamiento. Una de las participantes, una niña de siete años, recuperó rápi damente casi toda su audición y cuatro meses después ya podía mantener conversaciones coti dianas con su madre. La terapia también resultó eficaz en los pa cientes quese acercaban a los 24 años. "Ensayos previos más peque: ños realizados previamente en China ya habían mostrado resultados positivos en niños. Esta es la primera vez que esta terapia se prueba, con resultados satisfactorios, en adolescentes y adultos", afirma uno de los autores, Maoli Duan, investigador del Instituto Karolinska de Suecia.
Duan y su equipo harán un seguimiento a los diez participan: tes para versi la recuperación de la audición se mantiene en el tiempo. "La terapia genética frente a la mutación del gen OTOPessolo el principio. Ya estamos ampliando huestro trabajo a otros genes más comunes que causan sordera, comoel GJB2 y el TMC1, y los resul tados que estamos viendo, en ensayosconanimales, son prometedores. Estamosseguros de quelospa cientescon diferentes tiposdesordera genética dispondrán de un tratamiento en un futuro cerca: no", señala el investigadorclínico. Más de 430 millones de pers nasenel mundo padecen pérdida de audición discapacitante, y de ellas, 26 millones sufren sordera congénita congénita congénita.